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一项研究发现,一种新的药物混合物可以杀死常见的儿童脑癌肿瘤

据估计,英国每年有400名儿童患脑肿瘤 - 男孩受影响的次数略多于女孩

成神经管细胞瘤是在小脑中发展的最常见类型的恶性肿瘤,并且通常在大约五岁时被诊断出

虽然治疗 - 包括手术,放疗和化疗 - 正在改善,但成功率仍落后于其他儿童癌症

对于最具侵略性的癌症形式尤其如此,只有五分之二的患者存活,而不太严重的患者存活率超过五分之四

现在,研究人员已经确定了一种新的联合疗法,用于治疗最快速生长和侵袭性的成神经管细胞瘤

在实验室测试中,这些药物可以杀死癌细胞而不会对正常细胞产生毒性

美国研究人员希望在研究结果发布后开始进行临床试验,该研究结果发表于Cancer Cell

Sanford Burnham Prebys医学发现研究所的Robert Wechsler-Reya博士是肿瘤起始和维持计划的主任,也是该研究的高级作者

他说:“我们的目标是确定毒性最小的药物,我们可以迅速从实验室转移到诊所,迫切需要新的治疗方案

”使用高通量药物筛选,我们确定了一种与第二种药物合作的化合物

药物在体外和体内抑制肿瘤生长

“一般来说,成神经管细胞瘤的临床试验具有挑战性,因为患者数量有限

阅读更多:女性比男性需要更多的睡眠,因为他们做更多的任务”,而且,鉴于疾病的多变性,大多数疗法都会仅适用于一部分患者

“确定哪些患者会对哪种疗法做出反应是该领域研究的主要目标

”如果我们能够根据肿瘤的基因构成定制疗法 - 这种策略通常被称为个性化医疗 - 这可能会产生巨大影响对这种疾病患者的影响

“在4种不同形式的成神经管细胞瘤中,3组肿瘤患者预后最差

只有40%成为长期存活者,而其他成神经管细胞瘤患者为80%

大多数第3组成神经管细胞瘤癌症患有高水平的MYC致癌基因,导致细胞不受控制地分裂并形成肿瘤

阅读更多:勇敢的青少年,两次击败癌症后,在激发巨大的骨髓供体运动后死亡使用小鼠成神经管细胞瘤肿瘤,该研究表明该组合两种药物,组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACIs)和磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂(PI3KIs),有效杀死小鼠和人类成神经管细胞瘤细胞对正常细胞的毒性极小

华盛顿儿童国家医学中心的助理教授Yanxin Pei说:“我们的初步筛选确定了几种HDACI,这些HDACI杀死MYC活化的成神经管细胞瘤细胞而不伤害正常细胞

” “最有效的这些化合物,panobinostat,正在进行其他癌症的临床试验,但尚未进行成神经管细胞瘤检测

”桑福德的博士后研究员Kun-Wei博士补充说:“其他研究表明,panobinostat通过促进FOXO1的活性起作用,FOXO1是一种干扰MYC致癌基因的基因

”我们认为panobinostat和PI3KI - 也称为激活FOXO1 - 可能协同作用阻止癌细胞存活

“事实上,与单独使用每种药物相比,联合治疗显着提高了人类MYC肿瘤小鼠的存活率